EMA: nowy lek na pierwotną marskość żółciową wątroby

Europejska Agencja ds. Leków warunkowo dopuściła do obrotu nowy lek Ocaliva, który może być stosowany w leczeniu rzadkiego schorzenia autoimmunologicznego - pierwotnej marskości żółciowej wątroby.

Preparat zawierający kwas obeticholowy stosowany jest w leczeniu pacjentów zmagających się z rzadką i wyniszczającą chorobą autoimmunologiczną, która powoduje stopniowe niszczenie małych przewodów żółciowych w wątrobie. W wyniku zniszczenia przewodów żółć gromadzi się w wątrobie powodując jej zniszczenie i powolne bliznowacenie. Dane epidemiologiczne wskazują, że choroba ta dotyka 5 pacjentów w populacji 100 000 osób i stanowi blisko 1 proc. wszystkich przypadków marskości wątroby.

Ocaliva zawiera półsytetyczny kwas żółciowy działający poprzez aktywację receptora farnezoidowego X (FXR). Dzięki temu redukuję ilość kwasów żółciowych naturalnie wytwarzanych przez organizm i zmniejsza ekspozycję wątroby na ich niekorzystne działanie. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu wykazano w badaniu III fazy przeprowadzonym na grupie 216 pacjentów. Po 12 miesiącach odsetek pacjentów osiągających zmniejszenie wskaźnika fosfatazy alkalicznej (wskaźnik progresji choroby) był większy u pacjentów leczonych Ocaliva - około 47 proc w porównaniu z 10 proc. w grupie placebo.

W maju tego roku lek produkowany przez spółkę Intercept Pharmaceuticals został zatwierdzony również przez Amerykańską Agencję ds. Leków.

 

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze