"Compassionate use": nowe szanse na dostęp do innowacyjnych terapii

Planowane zmiany w systemie refundacji leków zawierają ważne zapisy ułatwiające dostęp do innowacyjnych terapii - przekonują eksperci Deloitte Legal. W alercie prawnym podkreślają, że najważniejszą ze zmian jest propozycja wprowadzenia do polskiego prawa instytucji tzw. „compassionate use” czyli programów „humanitarnego stosowania leków”, które nie zostały oficjalnie zatwierdzone przez właściwe organy władzy publicznej.

Zdaniem Bartosza Michalskiego oraz Marcina Fiałka z Deloitte Legal, ogólne ramy prawne pozwalające na wprowadzenie do krajowych porządków prawnych programów indywidualnego stosowania leków będących w fazie badań lub w stosunku do których toczy się postępowanie o dopuszczenie do obrotu, stworzyła legislacja europejska tj. rozporządzenie 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków. Regulacje te pozwalają państwom członkowskim na wprowadzenie do swojego porządku prawnego zapisów, które umożliwiałyby udostępnianie tego rodzaju leków pacjentom cierpiącym m.in. na choroby chroniczne, wycieńczające lub zagrażające życiu. W ocenie prawników warunkiem zastosowania tej możliwości jest to, by żadna z grup pacjentów nie miała dostępnej żadnej alternatywna terapia o potwierdzonej skuteczności.

"Polskie rozwiązania w zakresie programów indywidualnego stosowania opierać się mają na systemie zgód wydawanych przez ministra zdrowia na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (a właściwie podmiotu ubiegającego się o takie pozwolenie) lub sponsora badania klinicznego - w zależności od tego czy dla danego produktu złożono już wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W razie wątpliwości co do skuteczności lub bezpieczeństwa takiej eksperymentalnej terapii, minister uprawniony będzie do wystąpienia o opinię do CHMP (Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi) lub konsultanta z odpowiedniej dziedziny medycyny"- czytamy w alercie prawnym autorstwa Bartosza Michalskiego oraz Marcina Fiałka.

Co powinny zawierać wnioski o wydanie zgód na dopuszczenie do obrotu w ramach alternatywnego dostępu do terapii?

Wniosek o wyrażenie zgody zawierać miałby m.in.:
1. zobowiązanie do zapewnienia dostępności produktu leczniczego dla docelowej grupy pacjentów wraz z określeniem sposobu realizacji tego zobowiązania,
2. określenie sposobu finansowania programu indywidualnego stosowania, w tym oszacowanie kosztu podania produktu,
3. umowę z podmiotem leczniczym na realizację programu (o ile podanie leku wymaga zaangażowania podmiotu leczniczego).

Jednocześnie w projekcie zaproponowano, aby wnioskodawca przedstawiał również szczegółowy opis programu indywidualnego stosowania, a w tym:

1. szczegółowe dane nt. produktu, z uwzględnieniem stosunku korzyści do ryzyka, określeniem warunków podawania i sposobu stosowania, informacje nt. bezpieczeństwa stosowania;
2. opis grupy docelowej pacjentów wraz z warunkami włączenia oraz wyłączenia z programu;
3. określenie jednostki chorobowej z uwzględnieniem informacji o braku możliwości zastosowania innego leczenia;
4. broszurę badacza stosowaną w trwającym lub zakończonym badaniu klinicznym dotyczącym produktu;
5. projekt przekazywanej pacjentom informacji  dotyczącej produktu, spodziewanych korzyści, działań niepożądanych oraz ryzyka;
6. informację o uzyskaniu analogicznej zgody w innych krajach Unii Europejskiej lub opinii CHMP.

Eksperci zwracają również uwagę, że zgody na realizację programów indywidualnego stosowania wydawane będą na czas oznaczony, a uzyskanie zgody stanowić będzie podstawę do sprowadzenia z zagranicy produktu leczniczego (jeśli będzie to konieczne). Podmiot odpowiedzialny będzie musiał jednocześnie poinformować ministra zdrowia o fakcie sprowadzenia produktu leczniczego z zagranicy.

"Co istotne, w projekcie wyraźnie zastrzeżono, że otrzymanie zgody ministra zdrowia na prowadzenie programu indywidualnego stosowania nie będzie zwalniać podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu"- wskazują prawnicy z Deloitte Legal

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Studenci Medycyny i Farmacji