Naukowcy z UW odkryli nowe modyfikacje mRNA

Specjaliści z UW opracowali nową modyfikację struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Odkrycie może znaleźć zastosowanie w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) lub inne schorzenia o podłożu genetycznym.

Zespół naukowców pracował pod kierunkiem prof. dr. hab. Jacka Jemielitego z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego (CeNT) i dr Joanny Kowalskiej z Wydziału Fizyki. Odkryte przez nich nowe modyfikacje kapu 5’ są niezwykle atrakcyjne z perspektywy potencjalnych zastosowań klinicznych. Pierwsza z nich pozwala taniej i szybciej syntetyzować dowolne mRNA niezbędne do projektowania innowacyjnych terapii oraz do zapewnienia testów klinicznych w większej skali. Druga modyfikacja daje możliwość uzyskania cząsteczki o silnych właściwościach hamujących enzym degradujący kap, występujący naturalnie w komórkach.

Oba wynalazki zostały objęte ochroną patentową, a wyniki prac opublikowane w prestiżowym czasopiśmie naukowym Journal of the American Chemical Society.

„Jedna z opracowanych przez nas modyfikacji kapu może w przyszłości zostać wykorzystana jako lek. Odkryliśmy bowiem modyfikowaną cząsteczkę, która silnie hamuje enzym degradujący kap, obecny w żywych komórkach. Ta nowa cząsteczka jest ponad stukrotnie aktywniejsza w porównaniu z naszymi dotychczasowymi wynalazkami. Taki efekt jest pożądany w walce z poważnym schorzeniem, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni” – powiedziała dr Joanna Kowalska.

Aby odkrycie mogło być wykorzystane jako lek, konieczne jest przeprowadzenie testów przedklinicznych i klinicznych, na to jednak potrzebne są fundusze.

Opracowany kap pozwala syntetyzować „homogenne mRNA”, tzn. cząsteczki niebędące stereoizomerami. Dotychczasowe odkrycia zespołu umożliwiały syntezę trwałego i produktywnego mRNA, jednak posiadało ono dwa rodzaje ułożeń przestrzennych. Do terapii można zastosować tylko jeden rodzaj izomeru, co oznacza, że każdy proces produkcji leku wymagał oczyszczenia finalnego związku do produkcji mRNA z niepożądanego izomeru. W ten sposób połowa syntetyzowanego cennego związku musiała zostać usunięta, co powodowało, że cały proces produkcji był dłuższy i bardziej kosztowny. „Zjawisko stereoizomerii powodowało wąskie gardło w procesie produkcji leków opartych na syntetycznym mRNA. Nasz wynalazek pozwoli ostatecznie znieść to ograniczenie technologiczne” – skomentował wyniki prac swojego zespołu prof. dr hab. Jacek Jemielity.

Zespół prof. dr hab. Jacka Jemielitego został w tym roku nominowany do Nagrody Europejskiego Wynalazcy, przyznawanej przez Europejski Urząd Patentowy. Polacy znaleźli się w gronie 15 spośród ponad 530 zgłoszonych wynalazców.

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Studenci Medycyny i Farmacji